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罕见病发展中心创始人黄如方:让患者组织参与罕见病药物研发全过
2019-11-14 16:31:46 阅读:4851

记者|陈欣

近年来,“渐冻症”、“瓷娃娃”等罕见疾病逐渐引起社会关注,成为一个重要的全球性话题。

根据普遍的理解,罕见疾病是指发病率相对较低的疾病。根据业内共识,新生儿发病率低于万分之一、成人发病率低于万分之一的疾病在中国被称为罕见疾病。目前,中国有近2000万各种罕见疾病患者,每年新增患者20多万。

由于单一疾病的发病率较低,大多数罕见疾病患者面临着缺乏医疗和药物的困境。制药公司通常无法获得足够多的患者来配合相关的药物研发和临床试验。为此,让患者参与药物研发过程并提供真实需求,成为专业人士的最新呼声。

非政府公益组织上海也斯草罕见病家庭护理中心(又称罕见病发展中心,简称cord)创始人黄如芳认为,患者组织应该参与药物研发的各个方面。“患者组织可以提供专业有效的意见和反馈,同时从患者的真实世界群体中带来最真实的需求。"

在2019年9月20日举行的“2019年第八届罕见病峰会论坛”开幕式上,黄如芳发布了《患者社区组织如何促进药物研发——全球经验》(以下简称《报告》)报告,分析了中国罕见病患者组织参与促进药物研发的现状,并结合全球经验,分析了中国患者组织面临的挑战和发展方向。

身高不到一米的黄如芳也是一个罕见的病人。他患有假性软骨发育不全,这是一种先天性发育不良,通常被称为侏儒症。

浙江大学毕业后,黄如芳进入一家非营利组织工作。2008年,他和“瓷娃娃”王一佑创立了瓷娃娃(成骨不全)护理协会。2013年,他创建了罕见疾病发展中心。

根据该报告,“患者社区组织”实际上是一个通用术语,包括那些小型的社区患者组织、那些组织良好的专业患者组织以及大型、大型和多样化的患者组织。

病人社区组织的主要工作是为病人的家庭服务,它还包括公众宣传和教育,让公众更多地了解这种疾病。同时,它包括呼吁政府引进孤儿药物和改进医疗保险支付方法等。此外,患者社区组织还将通过患者注册促进专业基础研究和临床试验。

黄如芳表示,八年前,中国只有19个针对罕见疾病患者的社区组织。现在中国有90多个病人组织,覆盖70种疾病,为近4万名病人服务。

随着罕见疾病越来越受到人们的重视,中国患者社区组织在过去的10年中取得了很大的进步,但与欧美等发达国家相比仍有很大差距。

“目前,在中国90多个病人组织中,注册的不到30个。绝大多数组织规模小,组织和专业化程度相对较低。即使是注册的患者组织也仍然缺乏严格的组织治理结构和资金。”黄如芳说。

从国际经验来看,早在1991年,欧洲药品管理局(ema)就开始将患者代表纳入药品审批工作。患者组织在孤儿药物委员会等机构中有一席之地,甚至有投票权。在美国,罕见疾病患者的代表自1988年以来一直参加美国食品和药物管理局(fda)的执行委员会。目前,他们可以参与对新产品的审查和批准的各种意见。

令黄如芳遗憾的是,作为中国最大的罕见疾病患者组织,cord目前只能招募一些药物临床试验的患者,但在临床试验的早期设计和临床试验的后期,它仍然处于被动地位。

因此,黄如芳强调,病人组织的地位需要加强。“患者组织可以提供专业有效的意见和反馈,同时从真实世界的患者群体中带来最真实的需求。”

患者组织可以参与药物研发的哪些环节?黄如芳的回答是“全部”。“我们可以促进药物的早期发现,开展自然史研究,促进和参与基础研究合作和临床前研究。”黄如芳表示,患者组织可以参与不同阶段,包括药物临床阶段、上市后的安全性监测和不良反应监测等。

为了确定患者是否有效参与药物研发过程,马里兰大学卓越科学创新监督研究中心(Center for Excellence in Scientific Innovation Supervision and Research)发布了一个评分系统,该系统将患者在药物研发全过程中的角色从下到上分为四个层次:受试者、应答者、顾问和合作伙伴。

黄如芳解释说,大多数时候,患者只是作为受试者参与临床试验,很少有人向患者征求意见。在这个评分系统中,最高等级是“合作伙伴”,即患者组织可以充分参与临床试验的设计和项目启动、临床试验的结束以及临床试验期间患者的招募。

事实上,患有罕见疾病的患者往往需要从诊断、治疗到后期康复、药物配送甚至心理建设的“一站式”服务。黄如芳认为,患者组织将在整个服务过程中发挥非常重要的作用。

黄如芳表示,罕见疾病的发展符合“木桶理论”,需要业内不同利益相关者共同推动。“中国的诊断和治疗水平与世界没有太大不同。制药公司也在迅速进入中国市场,病人组织在这一领域的寿命很短。一旦我们弥补了这一差距,它将决定整个行业发展水平的提高。”

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